BRÈVE HISTOIRE DE LA THÉRAPIE GÉNIQUE 

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• 1960 :

  • Première évocation de thérapie génique, mais moyens techniques insuffisants pour y procéder

  • Avancées dans le domaine des biotechnologies (amélioration des connaissances concernant les liens entre certains gènes mutés et certaines pathologies, création de systèmes de transfert de gènes à partir de virus sécurisés (voir la partie Vecteurs) et amélioration des technologies de manipulation de l’ADN )

• Fin des années 1980 : premier essai clinique, initié par S. Rosenberg aux États-Unis.

• Années 90 : avalanche d’essais cliniques concernant différentes pathologies (cancers, maladies cardiaques et vasculaires, immunodéficiences héréditaires …) suivi d’un engouement général (en particulier du téléthon). Néanmoins, les résultats n’étant pas à la hauteur des espérances du public (trop lents, peu convaincants, parfois même nuls), la génothérapie devient un sujet de méfiance et d’inquiétude.  

• 1999 : premier décès durant une étude de thérapie génique : Jesse Gelsinger.

• Années 2000 : premier succès : traitement d’un enfant-bulle atteint d’immunodéficience sévère par Alain Fischer. Cependant, la présence d’effets secondaires graves (développement de leucémies) ne parvient pas à convaincre le public de l’efficacité de cette nouvelle technique. De nombreux essais cliniques ont tout de même été entrepris à la suite de cette première expérience, traitant différentes pathologies (nous en parlerons plus tard). Suite à cela, la thérapie génique est de plus en plus utilisée à des fins médicales.

• 2012 : découverte du CRISPR-Cas9 par Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna, en assemblant  un ARN guide correspondant au gène ciblé avec une enzyme Cas9. Ces “ciseaux moléculaires” font partie des innovations principales de la thérapie génique (voir dans l'onglet Techniques).

 

De nos jours, l’Homme se sert de la thérapie génique pour traiter de plus en plus de pathologies comme les cancers, les infections virales, les affections cardiaques, les atteintes traumatiques du système nerveux… Grâce aux avancées technologiques, cette thérapie prendra sans aucun doute une grande ampleur dans notre vie future.

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