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La thérapie génique
APPLICATIONS HUMAINES
Chez l’humain, les manipulations génétiques liées à la thérapie génique doivent être faciles à introduire, efficaces, prolongées et inoffensives.
Le concept de la thérapie génique est complexe et suppose une stratégie globale qui dépend à la fois de la pathologie, de l’organe et du gène thérapeutique. L’objectif est de transporter un “gène médicament” par le biais d’un vecteur vers une cellule cible dans laquelle le gène devra s’exprimer de manière stable.
PRINCIPES ET ZOOM SUR LE MOLÉCULAIRE
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